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CDE相繼發布《真實世界研究支持兒童藥物研發與審評的技術指導原則(試行)》及《兒科用藥臨床藥理學研究指導原則(征求意見稿)》

發布時間: 2020-09-03 瀏覽:1154

     考慮到我國兒童藥物研發及藥品注冊中的實際需要,幫助企業更好地理解《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則(試行)》在兒童藥物研發中的應用,在國家藥品監督管理局的部署下,藥審中心組織制定了《真實世界研究支持兒童藥物研發與審評的技術指導原則(試行)》(見附件),經國家藥品監督管理局審核同意,于2020年08月31日發布,自發布之日起施行。

     滿足我國兒童藥物研發及注冊需要,鼓勵采用新技術、新方法開展兒童用藥臨床試驗,進一步明確兒科用藥臨床藥理學技術要求,藥審中心組織起草了《兒科用藥臨床藥理學研究指導原則(征求意見稿)》,現公開征求意見。

     通常,藥物研發需要在目標治療人群中開展設計科學和良好控制的研究,用以評價藥物的有效性和安全性。兒童藥物研發遵循同樣的原則,也需要通過適當的研究數據支持藥物在目標年齡段兒童患者中的合理使用。然而,在實際操作中,按照傳統臨床試驗的設計和研究方法,以兒童為受試者的試驗與成人試驗相比,面臨更多困難與挑戰。兒童臨床試驗常常難以開展或進展緩慢,導致藥物在兒童中使用的有效性和安全性評價證據不足,從而影響兒科臨床中藥品的可及性和使用規范性。

附件 1 : 真實世界研究支持兒童藥物研發與審評的技術指導原則(試行).pdf

附件 2 : 《兒科用藥臨床藥理學研究指導原則(征求意見稿)》.docx